Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常综合征患者的和稳定性

Guadecitabine是二代极低突变药剂，其活性代谢物地西他埠头的体内暴露时间较静注地西他埠头的长。病患肿瘤增生极度肉瘤需要越来越有效的极低突变药剂。研究人员开展一2期的极难、开放性研究，动员年满18岁的各风险层次的肿瘤增生极度肉瘤或慢性白细胞乳腺癌病征，要求受试病征既往未运用以过极低突变药剂病患或极低突变药剂病患后患上/难治性。将病征按1：1随机晚间60mg/m2或90mg/m2四组，28恰巧疗程，以前5天用药。主要评估衡量是相比之下减轻率。2012年7月9日-2014年4月7日，总计动员了105位病征，其中55位（52%）晚间60mg/m2(28则有为首次病患和27则有为极低突变药剂病患后患上或难治性疟疾)，50位(48%)晚间90mg/m2(23则有和27则有)。有3则有(3%）未做研究病患，被意味著。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同浓度四组获得相比之下减轻的病征比则有无显著差异(60 mg/m2四组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2四组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次病患的病征中有25位(51%，95% CI 36-66)、53位患上或难治性病征中有23位(43%，30-58)病征获得了相比之下减轻。三四组最常见于的3级及以上的不良流血事件有血小板减小症(60mg/m2四组 22/53[41%]、90mg/m2四组 28/49[57%])、阴性白细胞减小(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、咳嗽性阴性白细胞减小(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病征死于不良流血事件(60mg/m2四组 4则有、90mg/m2四组 3位；1位为首次病患、6位为患上性/难治性)。2则有死亡被视为与病患有关(三四组各一则有)。Guadecitabine用以中/高危肿瘤增生极度肉瘤病征的耐受性尚可。对目以前的极低突变药剂病患不敏感的病征或可运用以Guadecitabine病患，60mg/m2，连续用药5天。完整出处：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯医学（MedSci）原创编译，转载需许可证！